Amyloidosis

Overview

淀粉样变性是一类蛋白质异常的疾病, called amyloid proteins, 积聚在器官或器官系统中，如心脏, kidneys, 神经系统或胃肠道. 淀粉样变有不同的类型, 取决于组织中沉积的蛋白质类型.

在美国，淀粉样变性最常见的形式被称为原发性淀粉样变性. In primary amyloid, 被沉积的蛋白质是抗体蛋白的一部分，称为轻链.

原发性淀粉样蛋白现在是一种可治疗的疾病. 治疗的主要药物是用于治疗相关骨髓癌的相同药物 multiple myeloma. 治疗方案包括化疗, corticosteroid medicines, biologic agents, and in some instances, 自体干细胞移植. 治疗的目标是停止淀粉样蛋白在器官中的积累，延长寿命.

幸运的是，淀粉样变性很罕见，每年每100万人中约有8人患有淀粉样变性. 大多数患者年龄在40岁以上，60%是男性, 尽管这种情况可能影响任何人. The cause is unknown.

Types of amyloidosis

淀粉样变主要有三种类型:

Primary amyloid 这是一种起源于骨髓的浆细胞疾病. 异常细胞产生抗体蛋白，以淀粉样蛋白的形式沉积. 它是美国最常见的淀粉样变类型，每年影响2000人.

这种情况通常用化疗来治疗，不被认为是一种癌症. 然而，它可能与 multiple myeloma, which is a type of bone cancer. 疾病的严重程度往往取决于器官受累的数量和程度.
Secondary amyloid 这种情况是由慢性感染或炎症性疾病引起的 rheumatoid arthritis, 家族性地中海热(一种肠道疾病), 骨髓炎(骨感染)或肠道炎症性疾病. 这种疾病的淀粉样蛋白沉积是由一种叫做AA蛋白的蛋白质组成的. 对潜在的慢性感染或炎症性疾病的药物或手术治疗可以减缓或阻止这种淀粉样蛋白的进展.
Familial (or hereditary) amyloid 这种罕见的淀粉样蛋白是唯一可以遗传的. 它影响到几乎所有种族背景的家庭. 这种类型的沉积物通常由肝脏中产生的转甲状腺素蛋白组成. 这种情况是由这种蛋白质的突变引起的. Liver transplant 用来治疗这种淀粉样蛋白吗.

Our approach to amyloidosis

加州大学旧金山分校致力于为淀粉样变性提供最先进的治疗方案. 淀粉样变有几种类型, 最好的治疗方法取决于病人病情的类型和严重程度. 治疗方法从抗生素等药物到干细胞或肝脏移植.

我们也致力于通过研究发现更好的淀粉样变治疗方法. 感兴趣的患者可以选择参加临床试验, 评估潜在的新疗法.

Signs & symptoms

淀粉样变的症状取决于它所影响的器官. 淀粉样变性的广泛症状往往使其难以诊断. 有些人可能没有任何症状，而其他人可能有许多症状. 常见的症状包括:

Weakness
Weight loss
Shortness of breath
手脚麻木或刺痛
Diarrhea
Severe fatigue
An enlarged tongue
吃了比平时少的食物后感到饱
Dizziness upon standing
Swelling of the ankles or legs
Fainting spells
Palpitations of the heart

根据涉及的器官和由此产生的症状, 淀粉样变可引起特定组的症状, 被十大赌博平台排行榜称为综合症. These include:

Congestive heart failure或者心脏不能泵出足够的血液来满足身体的需要.
肾病综合征，蛋白质通过肾脏过量流失
Autonomic neuropathy, 或者影响心率和排汗等非自愿身体功能的神经损伤.
周围神经病变，或影响周围神经系统(PNS)的神经损伤. PNS在大脑、脊髓和身体其他部位之间传递信息.
吸收不良，或从食物中吸收营养有问题.

Diagnosis

完整的病史和体格检查是诊断淀粉样变的必要十大赌博靠谱网络平台. 还必须进行血液、尿液和骨髓检查. 血液或尿液测试可以检测出淀粉样蛋白, 但是只有骨髓检查或其他小的组织样本——被称为活组织检查——才能确定淀粉样变的诊断.

一个小的组织样本，或活组织检查，通常会从 abdominal fat, rectum, and/or bone marrow 确认淀粉样变的诊断. 这些活组织检查是在门诊用局部麻醉(麻醉药物)进行的相对较小的手术。. Occasionally, 样本需要取自受损的器官，比如肝脏, intestines, heart or kidney. 所需的活检程序类型因患者而异.

Treatments

淀粉样变的治疗是为了改善症状和延长寿命. 治疗可以限制淀粉样蛋白的进一步产生, in some instances, 促进受累器官中淀粉样蛋白的分解. 所需的治疗类型取决于淀粉样变的类型和患者的症状.

With secondary amyloid, 治疗的主要目标是治疗潜在的疾病，例如, 类风湿关节炎时服用消炎药，感染时服用抗生素.

In hereditary amyloid, liver transplantation 是最有效的治疗方法吗. 新肝脏不会产生异常的淀粉样蛋白，因此疾病得到改善. 研究药物也在评估中，试图阻止这种淀粉样蛋白在器官中沉积.

For primary amyloid, 治疗方法包括与治疗多发性骨髓瘤相同的药物, such as chemotherapy, 皮质类固醇药物(来那度胺或沙利度胺)和/或硼替佐米(Velcade). 这些治疗方法减缓了器官的退化，有些还被证明可以延长寿命, but none provide a cure.

因为原发性淀粉样蛋白是一种难以治疗的疾病，生存率有限, 研究人员已经开始研究使用大剂量化疗与自体干细胞移植 as a means of prolonging survival. 自体干细胞移植的初步结果令人鼓舞.